CRISPR — это передовой подход в медицине, который в последнее время стал одной из самых обсуждаемых тем — не только молекулярными биологами, но и инвесторами в биотехнологии, врачами и социологами. Ожидается, что новейшая технология для редактирования генов CRISPR, предназначенная для лечения заболеваний крови, появится на рынке к 2023 году. Давайте рассмотрим, что это означает для будущего медицины.
Новое решение ряда проблем, связанных со здоровьем, CRISPR являет собой многообещающую технологию для редактирования генов. Это «генетические ножницы», механизм работы которых основан на защитной системе бактерий, которые были адаптированы для изменения ДНК растений, животных и даже людей. Ученые используют этот инструмент для внесения изменений в нуклеотидную последовательность ДНК. Белок CRISPR перерезает двойную нить на определенном участке гена. Этот участок определяет РНК, которая, в свою очередь, определяет, где нужно вырезать поврежденные элементы. Если рядом с разрезом есть сегмент ДНК, то он автоматически встраивается в цепочку. Такая терапия позволяет вносить изменения всего за несколько дней, а не даже недель или лет. Еще никогда у человечества не было такого точного средства для изменения генов.
Докторы Дудна и Шарпантье, которые внедрили этот метод, были удостоены Нобелевской премии в 2020 году за свое революционное изобретение. В то время это выглядело скорее как нечто из научной фантастики, чем как реальный подход в здравоохранению, однако теперь эти созданные в лаборатории генетические ножницы применяются для вырезания поврежденных участков ДНК в клетках, чтобы бороться с болезнями. Позже самое первое лечение редких заболеваний крови с помощью CRISPR было одобрено регулирующими органами по лекарственным средствам.
Новаторское лекарство для редактирования генов, разработанное для лечения заболеваний крови, продолжает демонстрировать многообещающие результаты в клинических испытаниях, причем последние случаи указывают на то, что почти у всех пациентов оно облегчает симптомы заболеваний крови. Разработчики технологии, Vertex и CRISPR, объединили усилия в сотрудничестве, на которое была выделена сумма в 900 000 000 долларов США, чтобы внедрить терапию под названием exa-cel. Теперь они подают заявки на получение разрешения в США, Великобритании и ЕС.
Если его примут, оно станет первым продаваемым лекарством на основе CRISPR, которое предоставляет новый вариант лечения двух заболеваний:
Как сообщалось, новая терапия значительно уменьшила необходимость переливания крови и вероятность осложнений в течение длительного периода после лечения. Блестящие результаты были представлены на конгрессе Европейской гематологической ассоциации в 2022 году и укрепили перспективы организаций по внедрению новейших методов лечения для выхода на новые рынки.
Разработанная технология работает следующим образом: стволовые клетки извлекаются из организма, и их ДНК изменяется, чтобы стимулировать выработку определенного типа эритроцитов, который вырабатывается организмом в младенческом возрасте. Затем измененные клетки вводятся обратно в организм, чтобы усилить выработку красных кровяных телец.
Согласно полученным данным, у всех 75 человек, получавших лечение с помощью этого подхода, отсутствовала или значительно уменьшалась необходимость в переливании крови или вероятности осложнений. 42 пациента с диагнозом талассемия также не нуждались в переливании крови в течение 30-1100 дней после лечения, а еще у 2 количество крови, которое им требовалось перелить, сократилось на 82%.
Поиск лекарств — это сложный процесс, который занимает много времени. Однако влияние, которое редактирование генов может оказать на лечение проблем со здоровьем, уже очевидно. И это доказывает ранний потенциал exa-cel.